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metadata.dc.type: Tese de Doutorado
Title: Cardiomiopatia dilatada após apresentação inicial de insuficiência cardíaca descompensada em crianças e adolescentes: proposta terapêutica, fatores prognósticos e estratificação de risco
metadata.dc.creator: Fatima Derlene da Rocha Araujo
metadata.dc.contributor.advisor1: Zilda Maria Alves Meira
metadata.dc.description.resumo: Introdução: a cardiomiopatia dilatada (CMD) é a causa mais comum de cardiomiopatias na infância e a insuficiência cardíaca (IC) é a principal apresentação. Crianças com quadro inicial de IC descompensada têm mais riscos de óbito ou transplante cardíaco. Escores para avaliar a probabilidade de evolução desfavorável possibilitam o encaminhamento precoce para centros especializados. Objetivos: avaliar os fatores clínicos e de exames complementares associados ao evento final (óbito ou transplante cardíaco), em crianças e adolescentes com apresentação inicial de CMD por IC descompensada, e desenvolver escore para estratificação do risco. Métodos: estudo observacional, longitudinal, incluindo pacientes em tratamento desde 1999 e, prospectivamente, os admitidos de janeiro de 2010 a dezembro de 2015. Foram incluídos pacientes de zero a 18 anos de idade, após alta da unidade de terapia intensiva com diagnóstico de CMD e IC em classe funcional III ou IV (New York Heart Association - NYHA). Foram excluídos pacientes com cardiopatias congênitas, hipertensão pulmonar ou disfunção miocárdica causada por sepse, arritmias primárias, neuromiopatias, valvopatias ou isquemias. Após seis meses do tratamento completo realizou-se nova avaliação (clínica, laboratorial e dopplerecocardiográfica), que foi relacionada ao evento final. A probabilidade de ocorrência do evento foi estimada de acordo com a pontuação no escore proposto. Análise estatística: utilizou-se o programa Statistical Package for Social Sciences (SPSS) versão 14.0. Os resultados foram expressos em números e proporção ou medidas de tendência central e de dispersão. O teste de Mann-Whitney e qui-quadrado ou de Fisher foram utilizados para comparar as diferenças das variáveis contínuas e categóricas, respectivamente. Foi utilizada a curva Receiver Operating Characteristic (ROC) para avaliar a sensibilidade e especificidade de variáveis com significância estatística e a curva de Kaplan-Meier para análise da sobrevida livre de eventos. Fixou-se em valor p 0,05 o nível de rejeição da hipótese de nulidade. Resultados: incluíram-se 57 pacientes acompanhados por seis meses a 18,3 anos e com idade média à apresentação de 48 meses. A causa da CMD foi identificada em 79%. Houve melhora clínica em 30 pacientes (52,6%) e 16 (28,1%) evoluíram para óbito ou transplante. As taxas de sobrevivência livre de eventos foram 94,7%, 76,2%, 54,0%, respectivamente, em um, cinco e 10 anos. Não houve diferenças na sobrevivência quanto a etiologia, sexo ou idade. À análise multivariada os fatores prognósticos independentes foram o índice de massa corporal, a classificação na escala de Ross e o aumento de bilirrubinas. O escore desenvolvido foi relacionado a faixas de risco, sendo elevado quando maior ou igual a 15 (área sob a curva 94%, p<0,001, intervalo de confiança 95% 0,89-0,99). Curvas de sobrevida para as faixas de riscos foram diferentes em relação ao evento final (p<0,0001). Conclusão: pacientes com risco elevado devem ter a terapêutica otimizada rapidamente e, na falência de resposta ao tratamento, devem ser encaminhados para avaliação de transplante.
Abstract: Introduction: dilated cardiomyopathy (DCM) is the most common cause of cardiomyopathy in children and its primary manifestation is heart failure (HF). Children with an initial picture of decompensated HF are at higher risk of dying or undergoing a heart transplant. The scores to evaluate the probability of an unfavorable progression allow early referral to specialized centers. Objectives: to assess the clinical factors and diagnostic tests associated to the outcome (death or heart transplant), in children and adolescents with initial presentation of DCM due to decompensated HF, and to develop a risk stratification score. Methods: an observational, longitudinal study including patients under treatment since 1999, and, prospectively, those admitted from January 2010 to December 2015. Patients aged from zero to 18 years were enrolled after discharge from the intensive care unit with diagnoses of DCM and HF functional class III or IV (New York Heart Association - NYHA). Excluded were patients with congenital heart diseases, pulmonary hypertension or myocardial dysfunction caused by sepsis, primary arrhythmias, neuromyopathy, valve diseases or ischemia. Six months after complete treatment, a new assessment - clinical, laboratory and Doppler echocardiography - was performed and related to the outcome. The probability of the outcome was estimated according to the proposed scoring system. Statistical analysis: the Statistical Package for Social Sciences (SPSS) version 14.0 was used and the results were expressed in numbers and proportion, or measures of central tendency and dispersion. The Mann-Whitney, and chi-squared or Fisher´s tests were utilized to compare the differences of the continuous and categorical variables, respectively. The receiver operating characteristic (ROC) curve was used to assess sensitivity and specificity of statistically significant variables, and the Kaplan-Meier curve, for analysis of event-free survival. A p-value of 0.05 was set for null hypothesis rejection. Results: Fifty-seven patients, followed up for 6 months to 18.3 years, and mean age upon diagnosis of 48 months, were enrolled. The cause of DCM was identified in 79% of patients. Thirty patients (52.6%) had clinical improvement and 16 (28.1%) were transplanted or died. The 1-, 5- and 10-year event-free survival rates were 94.7%, 76.2%, 54.0%, respectively. There were no differences in survival regarding etiology, sex or age. In the multivariate analysis, the independent prognostic factors were body mass index, Ross heart failure classification and increased bilirubin levels. The score developed was related to risk stratification, and a high risk was 15 (area under the curve of 94%, p<0.001, 95% confidence interval: 0.89-0.99). The survival curves for risk stratification scores were different as to outcome (p<0.0001). Conclusion: patients at high risk should receive optimized therapy quickly, and if response to treatment fails, they must be referred to transplant assessment.
metadata.dc.subject.other: Transplante de coração
Resultado de tratamento
Cardiomiopatia dilatada
Insuficiência cardíaca
Miocárdio Doenças
Fatores de tempo
Cardiomiopatia dilatada/mortalidade
Cardiomiopatia dilatada/fisiopatologia
Criança
Adolescente
metadata.dc.language: Português
Publisher: Universidade Federal de Minas Gerais
metadata.dc.publisher.initials: UFMG
metadata.dc.rights: Acesso Aberto
URI: http://hdl.handle.net/1843/BUOS-AJRRXW
Issue Date: 4-Jul-2016
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