Inhalation of the prodrug PI3K inhibitor CL27c improves lung function in asthma and fibrosis

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Artigo de periódico

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A inalação do pró-fármaco inibidor de PI3K, CL27c, melhora a função pulmonar na asma e na fibrose

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Resumo

A ativação da PI3K desempenha um papel central no desenvolvimento da inflamação pulmonar e na remodelação tecidual. Os inibidores da PI3K podem, portanto, oferecer uma oportunidade terapêutica melhorada para o tratamento da inflamação pulmonar não resolvida, mas sua ação é limitada pela toxicidade sistêmica indesejada. Aqui, apresentamos o CL27c, um pró-fármaco inibidor pan-PI3K desenvolvido para terapia local, e investigamos se o CL27c inalado é eficaz na asma e na fibrose pulmonar. Camundongos que inalaram CL27c apresentaram redução da fosforilação de Akt induzida por insulina nos pulmões, mas nenhuma alteração em outros tecidos e nenhum aumento na glicemia, o que está de acordo com uma ação local. Em modelos murinos de asma neutrofílica aguda ou resistente a glicocorticoides, o CL27c inalado reduziu a inflamação e melhorou a função pulmonar. Finalmente, o CL27c inalado, administrado em um contexto terapêutico, protege contra a fibrose pulmonar induzida por bleomicina, levando, em última análise, a uma melhora significativa na sobrevida. Portanto, a administração local de um pró-fármaco inibidor pan-PI3K reduz os efeitos colaterais sistêmicos no alvo, mas trata eficazmente a asma e a fibrose pulmonar irreversível.

Abstract

PI3K activation plays a central role in the development of pulmonary inflammation and tissue remodeling. PI3K inhibitors may thus offer an improved therapeutic opportunity to treat non-resolving lung inflammation but their action is limited by unwanted on-target systemic toxicity. Here we present CL27c, a prodrug pan-PI3K inhibitor designed for local therapy, and investigate whether inhaled CL27c is effective in asthma and pulmonary fibrosis. Mice inhaling CL27c show reduced insulin-evoked Akt phosphorylation in lungs, but no change in other tissues and no increase in blood glycaemia, in line with a local action. In murine models of acute or glucocorticoid-resistant neutrophilic asthma, inhaled CL27c reduces inflammation and improves lung function. Finally, inhaled CL27c administered in a therapeutic setting protects from bleomycin-induced lung fibrosis, ultimately leading to significantly improved survival. Therefore, local delivery of a pan-PI3K inhibitor prodrug reduces systemic on-target side effects but effectively treats asthma and irreversible pulmonary fibrosis.

Assunto

Fosfatidilinositol 3-quinases, Inflamação, Asma, Fibrose pulmonar, Inibidores enzimáticos

Palavras-chave

Drug discovery, Respiratory tract diseases

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https://www.nature.com/articles/s41467-018-07698-6

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