Predição em análise de sobrevivência: aplicação em estudo envolvendo óbito de pacientes chagásicos cardiopatas

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Universidade Federal de Minas Gerais

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Dissertação de mestrado

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Antônio Carlos Pedroso de Lima
Vinicius Diniz Mayrink

Resumo

Modelos de predição de risco têm sido aplicados em diversas áreas, especialmente na área médica. Em muitas situações, podem servir como uma ferramenta de auxílio clínico, ajudando a definir grupos de risco pela gravidade e na tomada de decisão acerca de um tratamento mais adequado. Há casos em que o interesse pode ser, por exemplo, predizer o risco de um paciente ir a óbito em um determinado tempo, para isso são incorporadas variáveis (marcadores clínicos) registradas no início do estudo e ao longo do tempo. Este trabalho foi motivado pela necessidade de construir um escore de risco para pacientes chagásicos cardiopatas, da coorte prospectiva do projeto SaMi-Trop. Os pacientes, residentes em municípios do norte de Minas Gerais, foram acompanhados, inicialmente, por dois anos e a partir daí surgiu o interesse em construir um escore para o risco de óbito em dois anos, com informações da linha de base. O seguimento do estudo permitiu que a natureza do risco de óbito seja dinâmica, pois há marcadores clínicos que mudam ao longo do tempo, e partir disto há a necessidade de atualização do escore de risco. Neste trabalho, foi investigado o emprego de quatro abordagens: Naive 1, Naive 2, landmark (LM) e modelagem conjunta (JM). Esses métodos baseiam-se no modelo de regressão de Cox e na classe de modelos conjuntos para dados longitudinais de sobrevivência. Realizou-se a predição na linha de base e dinâmica e, avaliou-se a capacidade preditiva de cada método usando medidas de discriminação e calibração. Os resultados sugeriram que todas as abordagens possuem discriminação satisfatória, no entanto, nem todos apresentaram boa calibração e retornaram estimativas das probabilidades pouco acuradas.

Abstract

Risk prediction models have been used in many areas, especially in the medical field. In many situations, they can be used as a clinical aid tool to help, for example, to define severity risk groups, and decide about the most appropriate treatment. There are circumstances where the interest may be, for example, to predict the risk of a patient being death at a given time, incorporating variables (clinical markers) recorded at baseline and over time. This work was motivated by the need to construct a risk score for patients with Chagas cardiomyopathy from the prospective SaMi-Trop cohort. Patients residing in 21 municipalities of the northern Minas Gerais were followed, initially, for two years and subsequently, it was of interest to create a two-year death risk score with baseline information. The follow-up of the study allowed the nature of the risk of death to be dynamic, whereas there are clinical markers that change over time, and therefore the risk score needs to be updated. In this article, we investigate the use of four approaches: Naive 1, Naive 2, landmark (LM ), and joint modelling (JM ). These methods are based on the Cox regression model and the class of models for longitudinal and survival data. It was performed static and dynamic predictions, and the performance of each method was assessed using discrimination and calibration measures. The suggested results for all approaches have satisfactory discrimination, however, not all shown have a good calibration and returned inaccurate probabilities.

Assunto

Estatística – Teses, Teoria da previsão – Medicina - Teses, Análise de sobrevivência (Biometria) - Teses, Doença de Chagas - Teses.

Palavras-chave

dadis longitudinais e de sobrevivência, modelo de Cox, modelagem conjunta, landmark, predição de risco

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