Técnicas estatísticas para avaliação de novos marcadores de risco: aplicações envolvendo o Modelo de Cox

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Universidade Federal de Minas Gerais

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Dissertação de mestrado

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Membros da banca

Sueli Aparecida Mingoti
Ronaldo Rocha Bastos
Maria do Carmo Pereira Nunes
Marcel de Toledo Vieira

Resumo

Novos marcadores de predição de risco vêm sendo propostos na literatura. Assim, novas formulações do risco são investigadas na intenção de incorporar estes marcadores. ´E importante avaliar a utilidade de um novo marcador para a predição do risco. A curva ROC tem mostrado limitações para a avaliação de tais modelos. Apresentamos as seguintes técnicas estatísticas recentes para avaliação de marcadores e modelos de predição de risco: a tabela de estraticação de risco, a curva de previsibilidade, a melhora da reclassicação líquida (NRI) e a melhora da discriminação integrada (IDI). Simulações de Monte Carlo foram utilizadas para avaliar o desempenho dos testes relacionados ao NRI e IDI. Sob a hipótese nula o teste do NRI apresentou taxas de rejeição mais próximas ao nível nominal do que o teste do IDI. Sob a hipótese alternativa, o teste do IDI apresentou mais poder em relação ao teste do NRI e é menos sensível à variacação do tamanho de amostra. Um objetivo importante desta dissertação foi avaliar a inclusão da razão E/E no desempenho do modelo de predição de risco de morte precoce em pacientes cardiopatas com doença de Chagas. Todas as técnicas, com exceção do IDI, apontaram que a razão E/E não acrescenta valor preditivo ao modelo.

Abstract

New risk prediction markers have been proposed in the literature. Thus, new formulations of risk are investigated with the intention of incorporating these markers. It is important to evaluate the usefulness of a new marker for risk prediction. The ROC curve has shown limitations in the evaluation of such models. We present in this dissertation the following recent statistical techniques for markers evaluation and models of risk prediction: the risk stratication table, the predictiveness curve, the net reclassication improvement (NRI) and the integrated discrimination improvement (IDI). Monte Carlo simulations were used in order to evaluate the performance of tests related to NRI and IDI. Under the null hypothesis, the NRI test showed rejection rates closer to the nominal level than the IDI one. Under the alternative hypothesis, the IDI test had more power in relation to the NRI test and is less sensitive to the sample size variation. An important aim of this work was to assess the importance of the E/E ratio in the performance of the model to predict risk of early death in patients with cardiac Chagas disease. All techniques, except for the IDI, pointed out that the E/E ratio does not add predictive value to the model

Assunto

Método de Monte Carlo, Estatistica, Teoria da estimativa

Palavras-chave

Estatistica

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