Update of the brazilian consensus recommendations on duchenne muscular dystrophy

Abstract

Nas última sdécadas,houveprogressos significativos no diagnóstico e no tratamento da distrofia muscular de Duchenne(DMD),considerada a distrofia muscular mais comum na infância. Diretrizes internacionais foram publicadas e revisadas recentemente. Um grupo de especialistas brasileiros desenvolveu um padrão de atendimento baseado em revisão de literatura, com recomendações graduadas pautadas em evidências compiladas em uma publicação dividida em duas partes. A implementação de melhores práticas de manejo ajudou a modificar a história natural desta doença crônica, progressiva ,que, no passado oferecia uma expectativa de vida muito limitada para crianças do sexo masculino .Desde a publicação desse consenso anterior, o diagnóstico, o tratamento coesteroides, a reabilitação e os cuidados sistêmicos ganharam novas possibilidades a partir da divulgação dos resultados de trabalhos originais em algumas dessas áreas.Além disso,as pesquisas e o desenvolvimento de novos fármacos estão em andamento,e algumas intervenções já foram aprovadas para uso em determinados países.Nesse contexto, identificamos a necessidade dereverasrecomendaçõesanterioressobreomanejodospacientesbrasileiroscomDMD. Nosso objetivo principal foi elaborar uma atualização baseada em evidências sobre esses tópicos do consenso.